新的阿尔茨海默病药物让医学教授谨慎乐观
波士顿大学神经学家Andrew Budson：“这是我近年来听到的最有希望的事情”
大脑中的淀粉样斑块。图片来源：selvanegra/iStock
波士顿大学医学院（Boston University School of Medicine）神经学教授安德鲁·布德森（Andrew Budson）参加阿尔茨海默病协会国际会议已有十多年了，这通常是相当常规的。He catches up on the latest research, trades ideas and insights with other scientists from around the globe, and hopes that maybe there will be a hint about a new drug that could potentially slow the progression of the disease.
今年，他终于听到了他一直期待的消息。
Midway through the July 2018 conference, Biogen and Eisai took the stage at Chicago’s McCormick Place convention center to present the latest results of a therapeutic that shows potential promise for slowing the advance of dementia and reducing the plaques in the brains of patients.
Budson, a physician scientist who has spent more than 20 years studying Alzheimer’s and caring for patients afflicted by it, sat and listened as the drug companies shared the results from the new research that would quickly rocket through the biopharma world.
“It was the most hopeful thing I’ve heard in years,” says Budson, who is associate director of the BU Alzheimer’s Disease Center and associate chief of staff for education at the Veterans Affairs Boston Healthcare System. “自2003年以来，我们还没有批准治疗阿尔茨海默病的药物。And there’s absolutely nothing that slows down the disease. 目前治疗阿尔茨海默氏症的药物，如多奈哌齐（品牌名Aricept），可以将记忆丧失的时间“拨回”6到12个月，但它们不能减慢时钟滴答作响的速度。初步分析的令人兴奋之处在于，有史以来第一次，我们有了希望——我们有了初步的证据——我们可能最终有了一种可以减缓衰退速度的药物。”
阿尔茨海默病是一种进行性致命的脑部疾病，会破坏记忆和其他认知能力。根据阿尔茨海默病协会的数据，美国约有570万人患有阿尔茨海默病，预计到2050年，这一数字将上升到近1400万。2000年至2015年期间，心脏病死亡人数下降了11%，而阿尔茨海默病死亡人数增加了123%。全世界有近4400万人患有阿尔茨海默病或相关痴呆症。
当布德森离开会议前往市中心阅读他的新书《管理你的记忆的七个步骤——什么是正常的，什么是不正常的，以及该怎么做》（牛津大学出版社，2017）时，波士顿大学澳门威尼斯人注册网站研究在芝加哥找到了他，并与他谈论了会议上对新发现的讨论，涉及的注意事项，以及在我们知道BAN2401药物是否真正有效之前必须发生的事情。
为什么这个新结果如此重要？
除了它对帮助病人的潜在重要性之外，这也意味着这种澳门威尼斯人注册网站研究方法是有效的。一旦你有一种药物起作用，类似的药物——可能效果更好——就会被开发出来。
当澳门威尼斯人注册网站研究结果公布时，房间里是什么样子的？人们知道这将会到来。一定有一大群人。
房间里挤满了人。当时可能有近1000人在那里。They only got this new data three weeks ago [July 5, 2018]. This was the first time they had talked about it. 会议组织者延长了会议时间——讨论治疗的最新进展——以便展示这些数据。在之前的科学演讲中，人们问的问题很少。他们只想得到这个。在演讲之前的环节中，演讲者自己说，‘我想每个人都在等着下一个演讲。’”
听众中的科学家对制药商的演讲有何反应？
人们持谨慎乐观态度。There have been other groups that have had results that were promising, but then the full data sets were analyzed and they ended up not being statistically significant.
这项澳门威尼斯人注册网站研究的主要设计是，一些人服用安慰剂，另一些人服用真正的药物。服用真正药物的人与服用安慰剂的人的反应如何？实际情况比这要复杂一些因为真正的药物被注射了很多剂量但似乎只有最高剂量有效。
如果他们在这些幻灯片中所展示的数据在更仔细地观察和分析亚组时确实成立，我相信它将改变阿尔茨海默病的治疗和诊断方式，因为这项澳门威尼斯人注册网站研究明确地表明，你可以清除大脑中的淀粉样斑块。
但其他澳门威尼斯人注册网站研究没有显示出类似的前景吗？这里有什么不同？
This is different because, in addition to clearing the plaques, the finding is that the drug also actually slows down cognitive decline over 18 months.
如果你有一种药物可以减缓衰退的速度，那么基本上每个患有老年痴呆症的人都应该服用它。
假设完整的分析结果和初步的一样，我会让我所有的阿尔茨海默病患者服用这种药物。
那么下一步是什么呢？
科学家们必须完成分析，假设完整的分析结果与这些初步分析结果相同，卫材和百健将与FDA讨论他们需要进行哪些额外的澳门威尼斯人注册网站研究才能使药物获得批准。
FDA可能会说他们还需要一项澳门威尼斯人注册网站研究。I think it would be likely that they would say that they need replication. 在他们使用的5种药物中，只有最高剂量的药物比安慰剂有改善。我猜FDA会希望他们做一项新的澳门威尼斯人注册网站研究，只使用一两个最高剂量的安慰剂。他们会希望看到结果是肯定的。
These studies are 18 months long, so we’re looking at least a couple of years before we will likely have an approved drug.
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